bluebird bio, Inc. («Блюберд Байо, Инк.») - биотехнологическая компания, ведущая клинические испытаний.

Компания специализируется на разработке генных методов лечения тяжелых заболеваний и рака.

Используя возможности генной терапии на основе лентивирусов и редактирования генов Компания создала интегрированную платформу продукта с различными сферами применения.

Программы клинических исследований Компании в сфере тяжелых генетических заболеваниях распространяются на кандидатный препарат ЛентиГлобулин (LentiGlobin) для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии и тяжелой формы серповидно-клеточной анемии (СКА), а также кандидатный препарат Ленти-Д (Lenti-D) для лечения церебральной адренолейкодистрофии (ЦАЛД).

Программы Компании в области онкологии связаны с разработкой иммунотерапии на основе Т-клеток, включая терапию с использованием химерных рецепторов антигена (CAR) и Т-клеточных рецепторов (TCR).

Ведущий кандидатный препарат Компании для лечения онкологических заболеваний bb2121 представляет собой CAR-Т-клеточный продукт для лечения множественной миеломы.

Компания также ведет исследовательские программы с использованием технологий редактирования генов мегаTALs/гена самонаводящейся эндонуклеазы для использования во всех своих разработках.